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CRISPR 基因編輯

CRISPR 基因編輯是指利用 RNA 引導的 Cas 核酸酶系統,對特定 DNA 序列進行定位修剪與序列修飾的技術體系。

類型: 概念 領域: 生物 醫學 科技 年代: 2012 — 至今

概觀

引導 RNA 指引 Cas 核酸酶至基因組的互補目標位點並造成雙鏈斷裂。宿主細胞的內源修復機制隨後介入,經由非同源末端連接造成基因功能破壞,或經由同源重組整合模板序列。該機制源自原核生物防禦系統,相較於鋅指核酸酶等蛋白質導向平台顯著簡化了標靶設計流程,但在不同細胞環境中成效存在差異。

為什麼重要

該技術擴展了基因組功能研究的範疇,並推進了臨床療法與農藝性狀改良的研發進程。在臨床上已應用於體外細胞治療,在基礎研究中則常用於大規模遺傳篩選。

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